Szokujące odkrycie. Leki przeciwnowotworowe nie działają?!
Nowe badanie pokazuje, że przyspieszone tempo opracowywania leków może się nie opłacać. Zdaniem ekspertów aż 40 proc. takich terapii nie działa zgodnie z oczekiwaniami, tj. nie wykazuje korzyści klinicznych w badaniach kontrolnych.
A przynajmniej w przypadku leków przeciwnowotworowych, które obejmowało badanie opublikowane na łamach magazynu Journal of the American Medical Association. Naukowcy wskazują w nim, że obiecujące terapie, które można uzyskać w trybie przyspieszonym, nie zawsze działają zgodnie z oczekiwaniami i ok. 40 proc. z tych wprowadzonych na ścieżkę przyspieszonego zatwierdzania przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w latach 2013-2017 nie wykazało korzyści klinicznej w badaniach kontrolnych trwających ponad pięć lat.
Wyjaśnijmy, że chodzi o program stworzony w odpowiedzi na epidemię HIV/AIDS w latach 80. i na początku lat 90. ubiegłego wieku, w ramach którego FDA chciała jak najszybciej opracować i udostępnić pacjentom leki na poważne schorzenia medyczne. Obecnie przyspieszone zatwierdzanie jest powszechne, szczególnie w przypadku terapii przeciwnowotworowych - jedna trzecia wszystkich zatwierdzeń leków onkologicznych przechodzi taką ścieżkę, a ponad 80 proc. wszystkich przyspieszonych zatwierdzeń dotyczy terapii przeciwnowotworowych.
Takie przyspieszone zatwierdzanie leku opiera się jednak na zastępczych markerach skuteczności, bez bezpośredniego pomiaru korzyści, co niesie ze sobą pewne ryzyko nieskuteczności. W badaniach onkologicznych idealnym klinicznym punktem końcowym jest wykazanie, że pacjenci żyją dłużej po zastosowaniu danego leczenia, co określa się jako przeżycie całkowite. Jednak w badaniach często wykorzystuje się zastępczą miarę przeżycia wolnego od progresji, czyli czasu przeżycia choroby nowotworowej, zanim jej stan się pogorszy.